ISSN:2240-2594

Sei bambini affetti dalla sindrome di Wiskott-Aldrich e dalla leucodistrofia metacromatica, due gravi malattie genetiche, sono stati trattati con successo grazie alla terapia genica, messa a punto dai ricercatori dell’ospedale San Raffaele di Milano. I risultati della sperimentazione sono stati pubblicati sulla nota rivista scientifica internazionale “Science”.
La tecnica consiste nel correggere il dna di una cellula difettosa introducendo un gene sano preparato in laboratorio. I ricercatori hanno usato il virus dell'Hiv, ripulito dagli elementi pericolosi e reso quindi inoffensivo, per diffondere i geni corretti in tutte le cellule dell’organismo.
La sindrome di Wiskott-Aldrich provoca un deficit del sistema immunitario e delle piastrine del sangue, mentre la leucodistrofia metacromatica causa la paralisi progressiva di nervi e muscoli. Teoricamente il trattamento dovrebbe valere per tutta la vita.
Secondo i ricercatori il successo di questa metodica si deve anche all’utilizzo del virus Hiv, che possiede una grande capacità di penetrare nel nucleo delle cellule e introdurre il gene corretto.
 
Fonte: www.sciencemag.org
 
Simone De Sio
 
Giovanni Rinaldi
 

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